Britanski raziskovalci so dosegli zgodovinski rezultat: v novem kliničnem preskušanju jim je prvič uspelo znatno upočasniti uničujoč proces Huntingtonove bolezni. Bolezen je prej veljala za neozdravljivo in bolnikom postopoma odvzema sposobnost gibanja, govora in pomnjenja.
ilustracija
Photo: pixabay.com
Upočasnitev Huntingtonove bolezni je zgodovinska v sodobni medicini
V preskušanju je sodelovalo 29 bolnikov, ki so bili podvrženi izjemno občutljivi 12–18-urni operaciji možganov. Nova genska terapija je upočasnila napredovanje bolezni za do 75 odstotkov. To pomeni, da se tisto, kar se je prej poslabšalo v enem letu, zdaj poslabša v štirih letih – kar omogoča prizadetim, da živijo kakovostno življenje še desetletja dlje.
Daily Mail je poročal, da so raziskovalci rezultate opisali kot »senzacionalne«. Profesorica Sarah Tabrizi, direktorica Huntingtonovega centra na University College London, je za BBC povedala: »Nikoli si nismo predstavljali, da bomo videli 75-odstotno zmanjšanje kliničnega napredovanja.« Drug raziskovalec, profesor Ed Wild, je dodal: »To je rezultat, na katerega smo čakali. Dejstvo, da zdaj vemo, da je to mogoče in to v tako veliki meri, je preprosto osupljivo.«
Huntingtonova bolezen je genetske narave: okvarjen gen huntingtina povzroči kopičenje strupene beljakovine v živčnih celicah, ki nato odmrejo. Bolezen običajno povzroči smrt v 10 do 20 letih in trenutno ni zdravila.
Novo terapijo, AMT-130, razvija nizozemsko biotehnološko podjetje uniQure. Zdravljenje vključuje injiciranje neškodljivega virusa v možgane z uporabo MRI vodene operacije, ki dostavi spremenjeno DNK celicam, ki proizvajajo mikroRNA, ki lahko zmanjšajo raven okvarjene beljakovine huntingtina.
V triletnem spremljanju se napredovanje bolezni ni le upočasnilo, ampak so se tudi obrnili znaki smrti možganskih celic: raven beljakovin v hrbtenjačni tekočini bolnikov, ki signalizirajo celično smrt, je bila nižja kot na začetku zdravljenja.
En bolnik, ki je bil prej prisiljen v invalidsko upokojitev, se je zdaj vrnil na delo; drugi še vedno hodijo, kljub napovedim, da bi bili priklenjeni na invalidski voziček. Vendar strokovnjaki pozivajo k previdnosti. Profesorica Zosia Miedzybrodzka (Univerza v Aberdeenu) je dejala:
To je zelo vznemirljiv in pomemben preboj, vendar je še vedno v zgodnjih dneh. Potrebnih je več študij, da bi ugotovili, ali obstajajo stranski učinki, kako dolgo trajajo učinki in kako dobro deluje dolgoročno.
